Desainer Mikroba: Bagaimana Alat yang Tidak Mungkin Ini Dapat Melawan Penyakit Langka

$config[ads_kvadrat] not found

5 Penemuan Terlarang yang Seharusnya Tidak Diciptakan

5 Penemuan Terlarang yang Seharusnya Tidak Diciptakan

Daftar Isi:

Anonim

Pil yang berisi jutaan bakteri siap menjajah usus Anda mungkin menjadi mimpi buruk bagi banyak orang. Tapi itu bisa menjadi alat baru yang efektif untuk memerangi penyakit.

Dalam banyak penyakit genetik yang diwariskan, gen bermutasi berarti bahwa seseorang tidak dapat membuat zat vital yang diperlukan tubuh untuk tumbuh, berkembang, atau berfungsi. Kadang-kadang ini dapat diperbaiki dengan pengganti sintetis - pil - yang dapat mereka ambil setiap hari untuk menggantikan apa yang seharusnya dibuat oleh tubuh mereka secara alami. Orang dengan penyakit genetik langka yang disebut phenylketonuria (PKU) tidak memiliki enzim yang penting untuk memecah protein. Tanpa itu, bahan kimia beracun menumpuk di dalam darah dan dapat menyebabkan kerusakan otak permanen.

Lihat juga: "Bakteri Mimpi Buruk": Yang Perlu Anda Ketahui Tentang Kuman yang Tahan Antibiotik

Untungnya, perbaikannya mudah. Dokter mengobati penyakit dengan menempatkan pasien mereka pada diet super rendah protein selama sisa hidup mereka. Memang, karena perbaikannya sangat sederhana, PKU adalah gangguan pertama di mana bayi yang baru lahir diperiksa secara rutin, dimulai pada tahun 1961, dengan menganalisis setetes darah yang dikumpulkan dari tusukan pada tumit bayi.

Tapi bayangkan betapa sulitnya mengukur semua yang Anda makan selama hidup Anda. Untuk menyembuhkan PKU, peneliti saat ini sedang menjajaki strategi pengobatan baru. Salah satunya melibatkan penggunaan alat pengeditan gen untuk memperbaiki mutasi genetik. Namun, teknologi saat ini masih berisiko; ada kemungkinan mengganggu gen lain dan menyebabkan kerusakan pada pasien.

Bagaimana jika seseorang dapat mengganti gen yang rusak tanpa memengaruhi genom pasien? Itulah yang dilakukan oleh para peneliti di perusahaan bioteknologi Synlogic yang berbasis di Cambridge, Massachusetts. Mereka memutuskan bahwa daripada campur tangan langsung dengan genom manusia, mereka akan memperkenalkan gen terapeutik langsung ke bakteri alami yang berada di usus manusia. Bakteri yang dimodifikasi secara genetik ini kemudian akan menghasilkan enzim yang kekurangan pasien PKU dan memecah protein menjadi produk tidak beracun.

Saya adalah seorang peneliti postdoctoral di UCSD yang mempelajari komunitas mikroba yang hidup di dalam tubuh kita, dan bagaimana mereka mempengaruhi kesehatan kita. Sekarang kita mulai memahami peran yang mereka mainkan menjaga kita tetap sehat. Langkah selanjutnya adalah mencari tahu bagaimana kita dapat mengubahnya untuk meningkatkan kesehatan kita. Dan studi Synlogic membawa mimpi itu selangkah lebih dekat.

Bakteri Rekayasa Hidup di Usus Kita

Anda mungkin terkejut mengetahui bahwa usus kita dihuni oleh triliunan bakteri yang membantu kita mencerna makanan, memproduksi vitamin untuk kita, dan mendidik sistem kekebalan tubuh kita. Komunitas mikroba ini adalah mikrobiome kami. Bersama-sama mereka menyimpan jutaan gen yang berbeda dalam genom mereka, melebihi jumlah gen manusia 150-1, dan kita dapat menggunakannya untuk keuntungan kita sendiri.

Escherichia coli Nissle 1917 adalah salah satu mikroba yang hidup di dalam kebanyakan dari kita dan telah banyak digunakan sebagai probiotik selama lebih dari seabad, membuktikan keamanannya.

Ini adalah bakteri yang Synlogic pilih untuk merekayasa untuk menciptakan "bakteri super" terapeutik baru yang disebut SYNB1618 untuk pasien PKU.

Para peneliti memperkenalkan tiga gen yang memungkinkan SYNB1618 untuk mengubah salah satu blok bangunan protein, asam amino yang disebut phenylalanine, menjadi senyawa yang aman, phenylpyruvate. Selama kadar fenilalanin tetap rendah, pasien PKU tidak menunjukkan gejala apa pun dan hidup normal.

Apakah GM Bakteri Aman?

Penentang organisme yang dimodifikasi secara genetis mungkin keberatan menambah mikroba perancang ke dalam usus kita. Tapi seperti yang mereka lakukan dengan makanan yang dimodifikasi secara genetik, ada peraturan ketat FDA yang memastikan bahwa mikroba ini aman.

Dalam kasus SYNB1618 para peneliti menghapus gen yang bertanggung jawab untuk memproduksi bahan penting untuk membangun bakteri. Jika para peneliti tidak menyediakan bahan yang hilang untuk bakteri yang direkayasa, mereka tidak dapat meniru dan akan mati. Ini adalah cara bagi para peneliti untuk mengontrol SYNB1618 dalam tubuh pasien.

Ketika mereka menguji mikroba pada tikus mereka menemukan bahwa setelah 48 jam tanpa bahan penting, SYNB1618 telah lenyap dari nyali mereka.

Para peneliti di Synlogic juga mengambil tindakan pencegahan lain saat merekayasa SYNB1618 dan memilih mikroba mana yang akan digunakan untuk terapi. Selain gen yang ditambahkan untuk memproses fenilalanin, bakteri hasil rekayasa mengandung gen yang persis sama dengan aslinya E. coli Nissle 1917 yang asli dari usus, memastikan keamanannya.

Apakah Ini Benar-Benar Bekerja?

Setelah para peneliti membuktikan bahwa bakteri dapat mengubah fenilalanin di laboratorium, mereka memutuskan untuk memberikan bakteri tersebut ke tikus dengan PKU. Hasil menunjukkan bahwa SYNB1618 mendegradasi fenilalanin yang beredar di usus hewan, yang menurunkan kadar dalam darah tikus yang dirawat.

Lihat juga: Studi Menyarankan Bakteri Probiotik dan Superbug Dapat Menghasilkan Listrik

Kemudian, mempersiapkan tes pada manusia, peneliti menguji SYNB1618 pada monyet, untuk memastikan keamanan dan kemanjuran pada manusia. Monyet sehat tanpa PKU diberi makan fenilalanin dan diberi dosis mikroba sesudahnya. Bakteri SYNB1618 berhasil mengurangi kadar fenilalanin dalam darah - seperti yang terjadi pada tikus.

Synlogic saat ini sedang menguji SYNB1618 pada manusia dalam uji klinis fase 1.

Ini adalah langkah menuju pendekatan terapi baru yang menawarkan potensi besar untuk mengobati penyakit manusia seperti diabetes dan kanker dan untuk memantau tingkat peradangan pada penyakit radang usus.

Ketika kita menemukan dan memahami peran semua mikroba yang menghuni tubuh kita, saya berharap bahwa kita akan mengidentifikasi mikroba yang mungkin merupakan kendaraan sempurna untuk membawa berbagai terapi gen yang mengobati lebih banyak penyakit, termasuk yang melibatkan metabolisme dan sistem saraf pusat.

Artikel ini awalnya diterbitkan di The Conversation oleh Pedro Belda Ferre. Baca artikel asli di sini.

$config[ads_kvadrat] not found