State of the Union 2018: Apa 'Hak untuk Mencoba' Berarti untuk Penyembuhan FDA

Dalam pidato State of the Union yang membahas "batubara bersih" dan dengan hati-hati menghindari Rusia, Presiden Donald Trump mendukung RUU Narkoba yang dikenal sebagai "Hak untuk Mencoba." Undang-undang, yang akan memungkinkan pasien untuk menerima perawatan eksperimental yang belum disetujui oleh Food and Drug Administration, disahkan oleh Senat pada bulan Agustus tetapi sejak itu terhenti di DPR.

"Kami juga percaya bahwa pasien dengan kondisi terminal harus memiliki akses ke perawatan eksperimental yang berpotensi menyelamatkan nyawa mereka," kata Trump. “Orang-orang yang sakit parah seharusnya tidak harus pergi dari satu daerah ke daerah lain untuk mencari penyembuhan - saya ingin memberi mereka kesempatan di sini di rumah. Inilah saatnya bagi Kongres untuk memberikan 'hak untuk mencoba kepada orang-orang Amerika yang luar biasa ini'

Pendukung hak untuk Coba bertindak, yang termasuk Wakil Presiden Mike Pence, berpendapat bahwa aturan FDA adalah rintangan yang tidak perlu untuk pasien yang sakit parah berharap untuk mencari akses ke obat-obatan eksperimental karena mereka tidak memiliki pilihan pengobatan lain.Namun, di bawah undang-undang saat ini, sebagian besar pasien terminal diberikan akses oleh FDA untuk produk obat yang tidak disetujui, berkat program "penggunaan penuh kasih". FDA mengatakan bahwa mereka menyetujui 99 persen permintaan penggunaan penuh kasih antara 2010 dan 2015, dan pada 2015 hanya menolak 10 dari 1.200 permintaan.

Undang-undang yang diusulkan memiliki tiga ketentuan utama. Jika dilewati, itu akan memungkinkan orang dengan penyakit yang mengancam jiwa menerima obat yang tidak disetujui yang hanya melalui pengujian fase 1 setelah menerima persetujuan dari dokter. FDA tidak akan diminta untuk memeriksa obat untuk bukti keamanan yang memadai, seperti yang terjadi sekarang, dan itu akan dilarang menggunakan hasil klinis negatif obat sebagai bukti untuk tidak menyetujuinya di lain waktu. Ketentuan terakhir adalah bahwa RUU tersebut akan melindungi produsen obat dari tanggung jawab apa pun jika obat tersebut menyebabkan hasil negatif kecuali jika ada kesalahan yang disengaja atau kelalaian besar yang terlibat.

Dalam laporan Januari 2018 yang diterbitkan dalam Jurnal Kedokteran New England Steven Joffe dan Holly Lynch, J.D., dari University of Pennsylvania menunjukkan bahwa kritik terhadap RUU itu mengatakan bahwa itu akan secara efektif melemahkan otoritas FDA untuk mengawasi obat-obatan eksperimental. Tanpa pengawasan untuk keamanan, ada kemungkinan bahwa menggunakan produk yang tidak disetujui bisa lebih berbahaya daripada kebaikan bagi pasien, dan menurunkan kualitas hidup mereka. Ada juga kekhawatiran bahwa memperluas akses di luar uji coba dapat menunda keputusan berbasis bukti tentang penggunaan obat baru.

“Bahkan jika akses ke obat-obatan yang diteliti terbatas pada pasien yang benar-benar tidak dapat berpartisipasi dalam uji coba mereka, pengalihan sumber daya ke akses yang diperluas dapat memiliki implikasi serius bagi jumlah pasien yang jauh lebih besar yang akan mendapat manfaat dari persetujuan cepat atas obat yang efektif,” Joffe dan Lynch menulis.

Efek terbesar dari RUU ini, mereka mencatat, adalah bahwa pasien akan “kehilangan manfaat dari perubahan berorientasi keselamatan yang bermakna yang direkomendasikan oleh badan tersebut dalam 10 persen dari persetujuan akses yang diperluas.” Efek lainnya akan minimal: Hambatan untuk mengakses dinyatakan oleh Gedung Putih sebenarnya tidak setinggi itu, dan sementara sponsor undang-undang itu, Rep. Andy Biggs, mengatakan bahwa program penggunaan welas asih “terlalu rumit, birokratis, dan terlalu lama untuk disetujui,” formulir tersebut sebenarnya memakan waktu sekitar 45 menit untuk mengisi, dan 99 persen dari mereka disetujui.

Sebagian alasan mengapa ada akses yang relatif terbuka ke uji coba eksperimental adalah karena FDA sangat dikritik pada 1980-an oleh aktivis yang menuntut pasien AIDS memiliki akses ke obat-obatan eksperimental. Masih harus dilihat apa yang akan terjadi pada tindakan "Hak untuk Mencoba", tetapi undang-undang serupa telah disahkan di 31 negara.